報(bào)告：112種罕見病藥物納入醫(yī)保，可獲得性上仍存不足

近年來，我國(guó)罕見病藥物在準(zhǔn)入、降價(jià)等層面措施不斷，但作為“最后一公里”的藥物可獲得性上仍待完善。

在第17個(gè)國(guó)際罕見病日（每年2月的最后一日）之際，沙利文聯(lián)合病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)發(fā)布《2024中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)觀察報(bào)告》（下稱《報(bào)告》）稱，截至2023年底，基于兩批罕見病目錄的發(fā)布，中國(guó)目前已有165種罕見病藥物上市，覆蓋92種罕見病種，其中，隨著國(guó)談目錄的調(diào)整，112種罕見病藥物已納入醫(yī)保（其中甲類藥物17種，乙類藥物95種），但罕見病藥物仍存在可及性方面的挑戰(zhàn)。

可獲得性不足

《報(bào)告》顯示，從中國(guó)罕見病行業(yè)趨勢(shì)來看，一方面，罕見病藥物可及性提升，70%治療藥物納入醫(yī)保；另一方面，地方罕見病保障機(jī)制的探索進(jìn)入新時(shí)期，包括惠民保、慈善援助項(xiàng)目、TPA（醫(yī)療保險(xiǎn)第三方服務(wù)公司）等多元形式不斷參與，彌補(bǔ)了罕見病用藥支付領(lǐng)域的空白。

圖為中國(guó)罕見病藥物納入醫(yī)保情況，來源《報(bào)告》

但《報(bào)告》也提出，罕見病藥物仍存在可及性方面的挑戰(zhàn)：第一，進(jìn)入醫(yī)保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大。由于各地區(qū)保障上限不一致，部分地方醫(yī)保封頂線無法保障罕見病患者持續(xù)用藥，保障形同虛設(shè)；或因藥品采購(gòu)數(shù)量總數(shù)限制、藥占比和醫(yī)?？傤~控制等問題，采購(gòu)花費(fèi)較高但“臨床需求較小”的罕見病藥品，為醫(yī)院藥事管理帶來較大的挑戰(zhàn)。

第二，進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥品無法在醫(yī)院購(gòu)買?！半p通道”（醫(yī)院外第二通道，患者可憑醫(yī)院處方在醫(yī)保定點(diǎn)藥店購(gòu)藥，而藥費(fèi)不經(jīng)由醫(yī)院，直接通過藥店與醫(yī)?；鸾Y(jié)算）也未能徹底打通，患者依舊需要自費(fèi)用藥。第三，許多罕見病患者不需要進(jìn)行長(zhǎng)期住院治療，而目前各地的醫(yī)保報(bào)銷政策規(guī)定，部分藥品仍然僅能夠住院報(bào)銷。

為此，《報(bào)告》舉例：比如，許多地區(qū)的原發(fā)性免疫球蛋白缺乏癥的患者無法在門診報(bào)銷靜注人免疫球蛋白，導(dǎo)致患者必須要住院用藥才能享受醫(yī)保的報(bào)銷。雖然有部分省市已將部分罕見病納入門診特殊疾病或慢性疾?。ㄩT特門慢），但各地政策的門診報(bào)銷治療病種差異巨大。

記者也從一位國(guó)內(nèi)肢端肥大癥患者組織負(fù)責(zé)人處了解到，這一群體患者所常用的藥物“善龍”的價(jià)格已從原先的一針（20mg）約1萬元降低到約2000元左右，但仍有來自縣鄉(xiāng)村的患者無從購(gòu)藥，當(dāng)?shù)蒯t(yī)保部門也并不知曉有這樣的患者，“患者需要從醫(yī)療機(jī)構(gòu)開好處方，再憑處方到院外的雙通道藥店購(gòu)藥，許多藥店需要提前溝通、預(yù)約、確認(rèn)完畢后才可開始備貨，周期和流程較為復(fù)雜。”

“從藥物可獲得性角度看，盡管我國(guó)已經(jīng)出臺(tái)了一系列罕見病用藥物‘落地’政策，包括在醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面取消該領(lǐng)域的藥占比、醫(yī)保控費(fèi)，實(shí)行藥店雙通道等，但是問題似乎仍然存在，這和罕見病藥物的用藥人數(shù)少、臨床需求不足、藥品價(jià)格貴、藥物進(jìn)入醫(yī)院所帶來的財(cái)務(wù)成本和管理成本等因素有一定關(guān)系?！薄秷?bào)告》撰寫方之一、病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)研究總監(jiān)郭晉川在接受第一財(cái)經(jīng)采訪時(shí)表示。

郭晉川表示，進(jìn)一步來講，要保障患者真正使用到罕見病藥物，做好“最后一公里”的保障，更重要的原因還是在于“考核”，罕見病藥物的政策從出臺(tái)到真正落地有窗口期，這需要一系列的配套措施，也是一個(gè)不斷完善過程。

“因此，要解決罕見病藥物在患者端的可獲得性的障礙，一是要繼續(xù)完善落地配套政策，優(yōu)化考核機(jī)制，掃除醫(yī)院配藥障礙；二是從藥品管理的角度，解決醫(yī)院引進(jìn)罕見病國(guó)談藥的管理成本。”郭晉川說。

規(guī)范落地

業(yè)內(nèi)人士稱，由于絕大多數(shù)的罕見病屬于維持狀態(tài)，患者需要長(zhǎng)期使用藥物，這也給藥物“最后一公里“的規(guī)范化、便利化、合理化落地帶來挑戰(zhàn)。

為此，衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)與政策專家、上海創(chuàng)奇健康發(fā)展研究院執(zhí)行院長(zhǎng)俞衛(wèi)告訴記者，罕見病藥物的使用需要由具有一定經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)醫(yī)師來開具類似處方，有的縣鄉(xiāng)一級(jí)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)連罕見病診斷能力都不一定具備，也很少見到類似病例，相關(guān)患者的用藥保障可能就會(huì)遇到一些阻礙。

俞衛(wèi)表示，罕見病藥物的使用需要進(jìn)行規(guī)范化管理。第一，由具有較高醫(yī)療技術(shù)水平的省級(jí)醫(yī)院來承擔(dān)疾病診斷、治療和處方開具的工作，并進(jìn)行藥物的集中配送；第二，對(duì)于院外的雙通道藥店，也應(yīng)該實(shí)行集中監(jiān)督、管理和使用，包括后續(xù)藥物使用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)（副作用、不良反應(yīng)等）都需要?dú)w納和收集。

“此外，許多罕見病藥物僅有1款上市可用，這與其他病種有很大區(qū)別，因此，這一類罕見病藥物，或可以由省級(jí)醫(yī)保資金來統(tǒng)籌進(jìn)行專門的支付和管理，來解決地區(qū)之間醫(yī)保統(tǒng)籌水平不同的問題，讓欠發(fā)達(dá)地區(qū)的罕見病患者也能用上藥。”俞衛(wèi)說。

沙利文全球合伙人兼大中華區(qū)董事長(zhǎng)王昕也告訴記者，從罕見病藥物的可獲得性上來說，根本是需要進(jìn)一步推進(jìn)我國(guó)罕見病綱領(lǐng)性法律的制定工作，同時(shí)，進(jìn)一步完善罕見病藥械管理制度，鼓勵(lì)更多藥械引進(jìn)以及本土創(chuàng)新和仿制，使更多罕見病治療藥械可以盡早上市，這也是提高罕見病藥物可獲得性的基礎(chǔ)。