“全球最低價格”！罕見病患兒用上便宜的“救命藥”

10月22日上午，罕見病用藥氯巴占片的研發(fā)公司宜昌人福藥業(yè)有限責任公司舉辦了依諾思【R】氯巴占全國上市線上發(fā)布會。

會上，宜昌人福藥業(yè)有限責任公司總裁杜文濤介紹，該款國產氯巴占片規(guī)格為10mg/片，每盒28片，定價84元每盒?！笆侨蜃畹蛢r格”。

杜文濤表示，針對患兒家長的訴求，公司準備在2023年啟動氯巴占片進入國家醫(yī)保目錄的工作，后期也將籌備與第三方公益機構合作，為經濟困難的家庭開展用藥援助。此外，考慮提高小兒癲癇患者用藥依從性，公司還將推進研發(fā)氯巴占口服液。

罕見癲癇患兒家屬、病友群群主“松松爸爸”表示，對積極支持、推動罕見癲癇治療用藥問題解決的相關部門和社會各界表示感謝。

此前報道：“救命藥”氯巴占落地

在國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多方努力下，2022年9月22日，作為臨床急需藥品臨時進口的原研藥，也一度被稱為“救命藥”的氯巴占在北京協(xié)和醫(yī)院開出全國第一張?zhí)幏健?/p>

氯巴占是一種用于罕見難治性癲癇患兒治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的地位，可以說是對這類疾病對癥且副作用更小的“救命藥”。但由于氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內審批上市。

毛女士的兒子是首位在國內合法使用上原研藥氯巴占的患兒。孩子兩歲時患上了嬰兒痙攣癥，在病友群里知道氯巴占將在國內上市的消息，9月22日，她專程從河北帶著孩子來到北京協(xié)和醫(yī)院神經科。孩子服用氯巴占已經將近5年了，之前一直是靠朋友從國外代購，經常面臨著斷藥的風險。而這類疾病如果不能長期規(guī)律服藥很容易反復，甚至帶來并發(fā)癥。

患兒家屬 毛女士：原來一直網上代購，從德國那邊找人給代購過來，但是怕買到假藥，也挺擔心的?，F(xiàn)在就太方便了，因為不用擔心買到假藥了，畢竟醫(yī)院開出來肯定是正規(guī)途徑，而且不用擔心斷藥了。我們都挺高興的，只要是孩子吃這種藥的家長肯定都挺高興的。

為了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內無供應的少量特定臨床急需藥品的需求，今年6月，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合制定發(fā)布了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》?！斗桨浮访鞔_，在北京協(xié)和醫(yī)院牽頭的遍布全國的50家三級醫(yī)院，進口氯巴占將陸續(xù)落地，患兒和家屬經過符合條件的醫(yī)師開具處方，可以購買到氯巴占。

北京協(xié)和醫(yī)院藥劑科主任 張波：它其實建立一種中國特色藥物可及性的創(chuàng)新的機制，為其他的罕見病藥物的可及性提供了一種解決的路徑。難治性癲癇無論是對于患兒還是對家庭來講，它的影響非常嚴重。比如對患兒的智力發(fā)育影響，對他的身體的損傷，還有精神的壓力，都是非常大的。隨著原研藥氯巴占的進口，國內難治性癲癇患者應該會有非常大的獲益，解決了用藥的可及性問題。

截至目前

已有2860種藥品進入國家醫(yī)保目錄

國內67%的已上市罕見病用藥都在其中

大大減輕了患者的用藥負擔

10年間，我國醫(yī)保參保人數

從5.4億增加到13.6億

同時，我國建成了

全世界規(guī)模最大的基本醫(yī)療保障網

為了一個更高質量、更可靠的

全民醫(yī)療保障體系

國家一直在努力！

來源：中國青年報微信公眾號