新京報訊（記者王卡拉）11月10日，火石創(chuàng)造發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，10月，全球多款新藥獲批上市，其中，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準17款新藥，歐洲藥品管理局未授權(quán)藥品上市，中國國家藥監(jiān)局批準了6款1類新藥上市，適應(yīng)癥涉及腫瘤、罕見病、消化系統(tǒng)疾病、眼科疾病等多個領(lǐng)域。

在美國獲批上市的17款新藥中，有5款藥獲得“孤兒藥”身份，分別為優(yōu)時比的補體C5抑制劑zilucoplan、基因泰克的恩曲替尼、禮來的mirikizumab-mrkz、瑞士Santhera制藥的Vamorolone及君實生物的特瑞普利單抗。

zilucoplan（商品名“Zilbrysq”）用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的全身型重癥肌無力成年患者，是首個獲批用于治療該類患者的每日一次經(jīng)皮下給藥的新型大環(huán)肽類C5補體抑制劑。該藥通過其靶向作用機制抑制補體介導的神經(jīng)肌肉接頭損傷。與靜脈給藥治療相比，使用可自我給藥的Zilbrysq，可減少往返醫(yī)院的時間、減少對工作的干擾和增加患者生活的獨立性。與單克隆抗體C5抑制劑不同，作為一種肽，Zilbrysq可與靜脈注射免疫球蛋白和血漿置換同時使用，無須補充給藥。

基因泰克的恩曲替尼(商品名“Rozlytrek”)于10月獲FDA加速批準的是其新適應(yīng)癥，用于治療1個月及以上患有神經(jīng)營養(yǎng)性酪氨酸受體激酶(NTRK)基因融合陽性實體瘤的兒童。恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）活性的強效選擇性抑制劑，能夠穿過血腦屏障。自2019年以來，恩曲替尼陸續(xù)在日本、美國、歐盟等地獲批上市。2022年8月獲國家藥監(jiān)局批準上市，目前已獲批兩項適應(yīng)癥，第三項適應(yīng)癥上市申請于今年5月獲國家藥監(jiān)局受理，擬用于NTRK融合陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤兒童患者。

禮來的mirikizumab-mrkz（商品名“Omvoh”）是首個治療中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者的人源化IgG4單克隆抗體，該藥今年3月最先在日本獲批上市，適應(yīng)癥為中重度活動性潰瘍性結(jié)腸炎。此后在歐盟、英國獲批上市，10月獲FDA批準上市。Omvoh可與IL-23的p19亞基結(jié)合，阻斷IL-23介導的炎癥反應(yīng)。IL-23通路過度激活引起的炎癥在UC的發(fā)病機制中起著關(guān)鍵作用。除潰瘍性結(jié)腸炎外，該藥還被開發(fā)用于治療中度至重度活動性克羅恩病。

瑞士Santhera制藥的Vamorolone（商品名“Agamree”）為類固醇藥物，能夠有選擇性地激活類固醇的某些信號通路。在杜氏肌營養(yǎng)不良患者中，類固醇藥物的抗炎癥效果是介導藥物療效的主要機制，但是類固醇的其他活性會帶來影響患者生活質(zhì)量的副作用。Vamorolone能夠在保持類固醇對杜氏肌營養(yǎng)不良療效的同時減少副作用的產(chǎn)生。Vamorolone在美國與歐洲獲得了治療杜氏肌營養(yǎng)不良的孤兒藥資格，并獲得FDA快速通道資格與罕見兒科疾病認定。Santhera制藥已將Vamorolone在北美與中國的權(quán)益分別授權(quán)給Catalyst Pharmaceuticals與曙方醫(yī)藥。

君實生物的特瑞普利單抗10月在美國獲批上市，成為我國首個在美國獲批上市的研發(fā)和生產(chǎn)的創(chuàng)新生物藥。特瑞普利單抗是國內(nèi)首個獲批上市的PD-1單抗，截至10月30日，特瑞普利單抗的6項適應(yīng)癥已于中國獲批。本次在美國獲批的2項適應(yīng)癥覆蓋復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的全線治療，分別為聯(lián)合順鉑/吉西他濱作為轉(zhuǎn)移性或復(fù)發(fā)性局部晚期鼻咽癌成人患者的一線治療；單藥治療既往含鉑治療過程中或治療后疾病進展的復(fù)發(fā)性、不可切除或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌的成人患者。除了在美國獲批外，君實生物也已向歐洲藥品管理局（EMA）和英國藥品和保健品管理局（MHRA）提交了特瑞普利上市申請并獲受理，適應(yīng)癥為該藥用于局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性鼻咽癌患者的一線治療聯(lián)合方案，以及局部晚期/復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性食管鱗癌患者的一線治療聯(lián)合方案。

國內(nèi)方面，10月共有6個1類新藥獲批上市，分別為輝瑞的甲苯磺酸利特昔替尼、百時美施貴寶的氚可來昔替尼、青峰藥業(yè)的枳實總黃酮片、以嶺藥業(yè)的通絡(luò)明目膠囊和健民藥業(yè)的小兒紫貝宣肺糖漿。

校對 盧茜